主讲嘉宾袁少雄女士，作为新领先医药临床事业部核心管理人才，全面统筹公司临床开发战略与执行，直接分管医学、商务与数统三大核心部门。在创新药研发领域深耕十余年，从临床试验方案设计、跨团队项目管理及药品注册申报等多方面积累了丰富的实战经验，始终致力于中国创新药的推动与发展。

 

直播回放

随着医药研发环境的不断变化和监管要求的日益严格，传统的临床开发模式面临诸多挑战。以终为始（End-to-End）临床开发设计作为一种创新策略，我们需要从药物研发初期即明确最终上市目标和患者需求，优化临床试验设计和资源配置，提高研发效率和成功率。

灵活方案设计是达成临床开发目标的关键手段。在疗法选择上，双特异性抗体、CPIs、TCE、CAR-T 等创新疗法成效显著，如 CD19 和 BCMA 双靶点 CAR-T 可覆盖全阶段 B 细胞相关疾病治疗；试验设计方面，BOIN 设计、i3+3 设计等设计的优劣势比较，成组序贯设计、样本量再估计设计等适应性设计能根据试验进展动态调整；同时，ADC、PDC、ACC 等不同技术路径各有优劣，可结合靶向性、疗效、安全性等需求灵活选择。
 

经典案例为临床开发提供了丰富的实践启示。肿瘤治疗领域，双特异性抗体通过双通路信号阻断、免疫检查点等机制发挥作用，如 Amivantamab 靶向 EGFR×c-Met 治疗 NSCLC；定量药理在临床试验过程中的引用，例如成人剂量推导儿童用药剂量， 暴露 - 生物标志物 - 疗效关系优化给药方案；基因治疗领域，针对 DMD 的外显子跳跃、基因替代等疗法取得突破，为罕见病治疗提供了新技术。 
 

人工智能正为临床开发带来全方位创新变革。数据管理层面，AI 通过 NLP 技术实现非结构化数据转化，自动化完成数据清洗、质量控制与分析，合成数据技术突破隐私限制；试验执行阶段，AI 可辅助优化试验方案、智能匹配招募患者、通过聊天机器人与可穿戴设备提升患者依从性，还能优化研究中心资源分配等。 
 

跨学科合作与持续创新能力是临床开发成功的重要支撑。早期临床开发阶段，定量药理、医学、统计协同确定起始剂量与试验方案，注册部门提前介入保障设计符合注册要求；关键开发及申报阶段，医学与统计明确试验终点与分析方法，定量药理助力剂量选择与特殊人群识别，注册部门主导整合资料形成完整 “产品故事”。 
 

总结而言，以终为始的策略贯穿临床开发全流程，在提升研发效率、聚焦患者需求、应对监管挑战中发挥核心作用。未来，AI 与真实世界研究的深度融合将推动数据驱动研发模式变革，监管科学将持续创新以适配新药研发的复杂性与国际化需求，患者参与模式也将从被动接受转向主动共创。行业需构建全生命周期的 “终始闭环”，强化跨部门协作与终点目标导向，在保障合规性的同时持续创新，实现临床价值与市场价值的最大化。 
 

北京新领先医药始终致力于通过专业的临床开发战略与执行能力，推动创新药临床产业进步。本次直播是公司分享行业经验、搭建专业交流平台的重要举措，未来，新领先医药将继续聚焦行业热点与技术前沿，通过更多形式的专业分享与行业合作，传递先进研发理念与实操方法，与广大医药研发从业者携手，共同破解研发难题，助力中国医药产业迈向新高度。

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